Kemajuan dalam uji klinis terapi baru untuk penyakit Lou Gehrig

Sebuah pengobatan untuk bentuk warisan Penyakit Lou Gehrig berhasil melewati tahap pertama dari percobaan klinis, menetapkan bahwa terapi tidak menimbulkan efek samping yang parah pada pasien dengan HF. penyakit Lou Gehrig adalah neuromuskuler degeneratif juga dikenal sebagai amyotrophic lateral sclerosis, dan yang memiliki, misalnya, fisikawan terkenal Stephen Hawking. Hasil yang diperoleh oleh tim peneliti dari School of Medicine di Washington University di St Louis, dan Rumah Sakit Umum Massachusetts, kedua entitas di Amerika Serikat, juga menunjukkan bahwa obat berhasil mencapai sistem saraf pusat. Perawatan menggunakan teknik yang menonaktifkan gen yang bermutasi yang menyebabkan penyakit. Strategi ini belum diuji terhadap penyakit sebelum merusak sel-sel saraf dari otak dan sumsum tulang belakang. Hasil ini merupakan langkah maju dalam pengembangan terapi tersebut, dan juga menyarankan bahwa pendekatan yang sama dapat diterapkan untuk mutasi gen lain yang menyebabkan gangguan sistem saraf pusat, seperti nilai-nilai Dr Timothy Miller, rekan penulis studi dan profesor neurologi di Washington University. Beberapa kondisi lain yang strategi ini mungkin berguna adalah penyakit Parkinson, Huntington, dan bentuk-bentuk tertentu dari penyakit Alzheimer, antara penyakit lain. ALS menghancurkan saraf-saraf yang mengontrol otot-otot, secara bertahap mengarah ke kelumpuhan dan kematian. Untuk pengobatan penyakit, satu-satunya obat yang disetujui oleh Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA), hanya memiliki efek yang kecil terhadap penyakit. Kebanyakan kasus ALS yang sporadis, namun sekitar 10 persen dikaitkan dengan mutasi diwariskan. Para ilmuwan telah mengidentifikasi perubahan dalam 10 gen yang dapat menyebabkan penyakit dan masih mencari orang lain. Penelitian difokuskan pada bentuk ALS disebabkan oleh mutasi pada gen yang disebut SOD1, terhitung 2 persen dari semua kasus amyotrophic lateral sclerosis. Para peneliti telah menemukan lebih dari 100 mutasi pada gen SOD1 yang menyebabkan penyakit.